Nghiên cứu ghép tế bào gốc điều trị rối loạn phổ tự kỷ – Ý kiến từ Vinmec được ghi nhận trên tạp chí đầu ngành The Journal of Pediatrics
Bài viết bởi Bác sĩ, Tiến sĩ Hoàng Minh Đức – Trưởng nhóm Dự án sản xuất thử nghiệm – Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ gen Vinmec
Trong những năm gần đây, nghiên cứu ứng dụng ghép tế bào gốc trong điều trị rối loạn phổ tự kỷ đã được triển khai trên nhiều quốc gia trên thế giới, trong đó có Việt Nam và dẫn đầu là nhóm nghiên cứu của GS. Nguyễn Thanh Liêm tại Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ Gen Vinmec.
Nghiên cứu ghép tế bào gốc là phương pháp điều trị trẻ tự kỷ không còn trở nên quá xa lạ với y giới và các nhà nghiên cứu. Trong năm 2020, nhóm nghiên cứu của Dawson tiến hành tại Bệnh Viện Duke University Medical Center Durham (Hoa kỳ) đã báo cáo kết quả nghiên cứu lâm sàng pha 2, phân phối ngẫu nhiên và có nhóm chứng nghiên cứu tính an toàn và hiệu quả của liệu pháp ghép tế bào gốc máu cuống rốn thông qua đường tĩnh mạch trong việc điều trị 180 trẻ em mắc hội chứng rối loạn phổ tự kỷ. Đây là một nghiên cứu có cỡ mẫu lớn, được thực hiện phân phối ngẫu nhiên có nhóm chứng đáp ứng các yêu cầu của nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng pha 2. Kết quả nghiên cứu này cho thấy kết quả ghép tế bào gốc từ máu cuống rốn không cải thiện tình hình bệnh của bệnh nhân và kết luận ghép tế bào gốc từ máu cuống rốn không hiệu quả trong điều trị rối loạn phổ tự kỷ.
Tuy nhiên, sau khi phân tích kết quả cũng như thảo luận với các chuyên gia đầu ngành về ghép tế bào gốc, nhóm nghiên cứu của GS. Liêm tại Vinmec đã đưa ra các nguyên nhân tại sao nghiên cứu của Dawson không thành công và có kết quả không khả quan. Các góp ý về bài báo của nhóm GS. Liêm đã được công bố trên tạp chí The Journal of Pediatrics, một trong những tạp chí đầu ngành về Nhi Khoa trên thế giới (link bài báo tham khảo https://doi.org/10.1016/j.jpeds.2020.11.063).
Đầu tiên, nhóm nghiên cứu tại Vinmec đã chỉ ra rằng lượng tế bào gốc máu cuống rốn sau khi thu thập và số lượng tế bào gốc tạo máu CD34+ sử dụng trong nghiên cứu của Dawson là rất thấp khi so sánh với các nghiên cứu khác. Liều truyền tế bào gốc đóng vai trò cực kỳ quan trong trong điều trị, đặc biệt một nghiên cứu đã chỉ ra rằng lượng tế bào gốc ít nhất để có thể đạt được hiệu quả điều trị các mặt bệnh không ác tính và không liên quan đến ung thư phải đạt tối thiểu 1.7×105 tế bào CD34+ trên 1 kg cân nặng của bệnh nhân. Tuy nhiên, trong nghiên của Dawson và cộng sự, số lượng tế bào này cho nhóm ghép tế bào gốc sử dụng nguồn tự thân là 0.3×105 tế bào/kg cân nặng và nhóm ghép tế bào gốc sử dụng nguồn dị ghép là 0.7×105 tế bào/kg cân nặng. Thêm vào đó, tế bào gốc sau khi được truyền vào cơ thể người bệnh thông qua đường tĩnh mạch thường bị giữ lại tại nhiều cơ quan khác nhau như phổi, tim, gan và thận, dẫn đến việc số lượng tế bào gốc có thể tiếp cận đến não bệnh nhân là rất ít. Chính vì thế, lượng tế bào thấp trong nghiên cứu của Dawson là nguyên nhân đầu tiên dẫn đến việc giảm hiệu quả điều trị của liệu pháp. Thứ hai, nhóm tác giả đánh giá hiệu quả của ghép tế bào gốc từ máu dây rốn sau 6 tháng điều trị là một thời gian theo dõi rất ngắn để có thể thấy được sự cải thiện và tiến bộ của trẻ tự kỷ. Trong nghiên cứu ghép tế bào gốc, việc theo dõi đánh giá chức năng cải thiện về tư duy, hành vi và thái độ của trẻ thường kéo dài từ 12 đến 18 tháng mới có thể thấy được sự cải thiện của trẻ thông qua các bộ câu hỏi đánh giá chuyên khoa.
Chính vì các lý do trên, nhóm nghiên cứu của GS. Liêm tại Vinmec đã đề xuất rằng kết luận của Dawson về tác dụng của ghép tế bào gốc từ máu cuống rốn trong điều trị trẻ mắc hội chứng rối loạn phổ tự kỷ chỉ nên dừng lại ở phạm vi nghiên cứu khi so sánh giữa các nhóm điều trị và nhóm chứng với lượng tế bào thấp. Các nghiên cứu trong tương lai sử dụng tế bào gốc máu dây rốn cần tăng liều truyền và có thời gian theo dõi dài hơn cần được tiến hành để đưa ra một kết luận khách quan và chính xác hơn.
